Краткое содержание анализа
За последний месяц в области редких заболеваний произошло три случая смерти участников клинических исследований, инициированных врачами, что выявило недостатки в процедурах этического контроля и защите прав участников. Исследования, проводимые врачами (IIT – Doctor-Initiated Trials), играют важную роль в поиске способов лечения редких заболеваний, поскольку фармацевтические компании не заинтересованы в их финансировании из-за низкой прибыльности. Однако существуют проблемы, такие как сосредоточение внимания на начальном этапе проверки и недостаточный контроль за ходом исследований, а также ненадлежащее получение информации от участников о рисках. Государственные органы здравоохранения, включая Национальную комиссию по здравоохранению, уже приняли меры, предписывающие обязательный этический контроль на протяжении всего периода исследования и получение действительно информированного согласия участников, чтобы устранить эти проблемы.
1. Что такое IIT? Почему редкие заболевания не могут обойтись без них?
IIT – это клинические исследования, инициируемые врачами, в отличие от регистрационных клинических исследований (IST), проводимых фармацевтическими компаниями с целью получения разрешений на продажу лекарств:
- Инициаторы: врачи;
- Цель: решение практических клинических проблем (например, поиск новых методов лечения редких заболеваний);
- Ответственные органы: Национальная комиссия по здравоохранению, а не агентства по контролю за лекарственными средствами.
Почему редкие заболевания нуждаются в IIT? Потому что число пациентов с такими заболеваниями очень мало (например, при дистрофии Дюрана на 3500 мальчиков приходится всего один пациент), и фармацевтические компании не могут привлечь достаточное количество участников для IST и не получают прибыли, поэтому не заинтересованы в их финансировании. IIT позволяют врачам напрямую исследовать новые методы лечения, давая надежду пациентам, оставшимся без внимания коммерческих интересов.
2. Основные проблемы, выявленные в результате случаев смерти
Три случая смерти (мальчик с дистрофией Дюрана, мужчина с системной склеродермией, 6-летняя девочка с редким нейрогенетическим заболеванием) свидетельствуют о следующих серьезных недостатках:
- Отсутствие контроля за ходом исследований: в одной из больниц Шэньчжэня уровень контроля за регистрационными клиническими исследованиями составлял 100%, но для IIT он составлял менее 10%; в другой больнице в Шанхае за 2016–2021 годы более 43% проектов IIT не предоставили отчеты о ходе исследований. После первоначальной проверки никто не следил за ходом исследований, и возникшие побочные эффекты или риски не были своевременно обнаружены и устранены.
- Ненадлежащее получение информации от участников: некоторые пациенты и их родственники не были полностью проинформированы о рисках – например, о возможных побочных эффектах новых технологий, используемых в исследованиях, и о том, кто будет нести ответственность в случае проблем. Многие соглашения о участии в исследованиях представляли собой формальности без подробного описания рисков.
3. Как государство решает эти проблемы?
Для устранения недостатков были приняты следующие меры:
- Разработка специальных правил: Национальная комиссия по здравоохранению совместно с Министерством образования разработала Положение об этическом контроле, в котором отдельно рассматриваются вопросы получения информированного согласия участников; врачи обязаны четко объяснять пациентам риски, возможные преимущества и альтернативные варианты лечения перед их согласием на участие в исследованиях.
- Обязательный контроль на протяжении всего периода исследования: этический контроль должен включать не только оценку качества плана исследования, но и регулярную проверку его выполнения, а также своевременное реагирование на возникновение побочных эффектов.
- Введение динамического контроля: в мае этого года был принят Приказ № 818 о регулировании биомедицинских новых технологий, согласно которому проекты IIT после одобрения должны регистрироваться и подлежать последующему контролю государства.
- Улучшение соблюдения норм в больницах: в рамках плана развития здравоохранения на период до 2035 года больницы обязаны включить этические требования в процесс утверждения всех научных исследований.
4. Почему важен полный контроль на протяжении всего периода исследования?
Биомедицинские новые технологии (генная терапия, клеточные терапии) сопряжены с высокими рисками, особенно для пациентов с редкими заболеваниями, которые часто не имеют доступа к лекарствам. Полный контроль позволяет этическим комитетам постоянно следить за ходом исследований и своевременно реагировать на возникновение проблем, минимизируя риски для участников.
5. Влияние этих мер на пациентов и индустрию
Совершенствование процедур этического контроля позволяет участникам IIT чувствовать себя более защищенными и уверенно участвовать в исследованиях, что способствует развитию новых методов лечения редких заболеваний. Только при соблюдении всех стандартов IIT смогут успешно развиваться и приносить пользу пациентам.
В общем, IIT представляют собой важный инструмент для борьбы с редкими заболеваниями, но для их эффективного использования необходимы строгие этические и безопасные подходы. Только так эти исследования смогут стать реальным способом помощи пациентам.