虎嗅

Claude成功设计出蛋白质,人类距离“攻克大部分疾病”,还有多远?

该文章尚未提供 Español 解读,以下为中文版内容。

核心内容总结

Anthropic的Claude模型最近干了件大事:从头设计出自然界没有的蛋白质结合剂(可以理解为能“绑定”特定蛋白质的新蛋白),效率和命中率比人类专家或传统AI工具高不少——比如把单靶点设计时间从几周压缩到两天,命中率从10%-15%提升到22%-35%。但这只是药物研发的第一步,离真正治病的药还差十万八千里(新药上市平均要10-15年、10-20亿美元)。同时,AI制药赛道已成巨头必争之地(谷歌、OpenAI、Anthropic“御三家”各显神通),但AI设计的新蛋白也存在安全风险(比如免疫排斥、脱靶、被滥用)。创始人Amodei“5-10年攻克大部分疾病”的豪言,目前看还像个遥远的科幻故事。

一、Claude是怎么设计出“新蛋白”的?像个赛博科学家搭流水线

Claude不是凭空变魔术,而是用大语言模型当“总指挥”,整合各种科研工具搞出了一套自动化流程:

1. 选目标:研究人员给Claude喂了1.6万字的“蛋白设计手册”,让它从16个候选靶点里挑出15个(比如TNFα,是修美乐这类重磅药的靶点),并确定每个靶点上需要绑定的“关键区域”。

2. 画骨架:基于靶点,生成新蛋白的“主链结构”(相当于盖房子先搭框架)。

3. 填细节:把骨架反推成具体的氨基酸序列(相当于给框架填砖加瓦)。

4. 筛最优:对生成的序列打分优化,挑出最可能成功的候选。

5. 实地检测:Claude只负责“纸上谈兵”,后面把设计好的序列送到第三方实验室做真实实验验证。

简单说,Claude就像个懂行的项目经理,把复杂的蛋白设计拆成步骤,用工具高效完成,而不是自己“发明”新科学。

二、Claude比人类专家强在哪?命中率翻番,时间省N倍

蛋白设计的难度堪比“在比宇宙原子还多的沙子里找一颗特定的金粒”:100个氨基酸的蛋白,可能的序列组合有10^130种(宇宙原子才10^80个),能稳定折叠且有用的只有极小一部分。

  • 人类过去的水平:传统设计一个靶点要磨几个月,命中率仅10%-15%(比如贝克实验室2017年做2万个设计,高亲和力结合剂命中率才11.6%)。
  • Claude的成绩:15个靶点里14个成功,单靶点命中率最高达40%(比如RBX1靶点,人类命中率3.7%,Claude做到40%),每个靶点两天就出结果。
  • 突破点:还搞定了难搞的β折叠结构(之前人类很难做对),但也有失手的时候(比如MBP靶点90个设计全失败)。

这进步就像从“用手挖金子”变成“用金属探测器找金子”,效率提升明显,但还没到“点石成金”的地步。

三、从设计蛋白到成药:中间还差10年+10亿美元的路

很多人以为“设计出蛋白=能治病”,其实差远了:

  • 蛋白≠药:蛋白药只是生物药的一种(比如胰岛素、PD-1抑制剂),但设计出的新蛋白要变成药,还得解决:能不能批量生产?在体内稳不稳定?有没有毒?剂量多少合适?
  • 新药上市流程:平均要10-15年,花10-20亿美元,其中临床试验(三期)和FDA审批是绕不开的坎——这些AI都搞不定。
  • 现状:目前还没有一款AI从头设计的蛋白药成功上市。Anthropic也明确说自己不做湿实验、不搞管线,只是卖工具给药企。

Amodei的豪言更像“画饼”:AI能加速前期研发,但无法跳过后期的硬骨头。

四、AI制药赛道:御三家抢蛋糕,谁能笑到最后?

AI制药是下一个“金矿”(继AI编程后),巨头们都在抢:

  • 谷歌:功底最深(有诺奖级AlphaFold),但进展慢——分拆的Isomorphic Labs还没把药送进临床,核心科学家还跳槽到Anthropic。
  • OpenAI:走“垂直模型+合作”路线——GPT-Rosalind是专门的生命科学模型,和Retro Biosciences合作设计山中因子,效率提升50倍。
  • Anthropic:急行军——靠挖人(比如谷歌的John Jumper)、收购补短板,把生物能力嵌入通用模型,客户包括诺华、礼来等药企,但自己不做管线。
  • 专业AI制药公司:英矽智能的Rentosertib已进入三期临床,晶泰科技的药进入一期,比巨头们更贴近实际研发。

目前谁都没胜出,赛道还在“混战”阶段。

五、AI设计的蛋白安全吗?有三大风险要警惕

新东西总有风险,AI设计的蛋白也不例外:

1. 免疫排斥:人体可能把新蛋白当成“外敌”攻击,引发炎症(比如Abicipar眼药因15.4%的炎症率失败)。

2. 脱靶效应:设计的蛋白本应绑定A靶点,结果却绑定B靶点(比如AspB10胰岛素,降糖太好但导致肿瘤)。

3. 被滥用:AI能生成危险蛋白变体,甚至逃过现有筛查工具(2025年《科学》研究显示,3%的危险变体漏网),可能被用于生物武器。

Anthropic的应对:暂时不向普通用户开放蛋白设计功能,准备搞“科学家准入计划”,但还没时间表。

最后:Claude的进步值得夸,但豪言别当真

Claude设计蛋白的成果确实是AI在生物领域的一大突破,能帮药企节省前期研发时间和成本。但要实现“攻克大部分疾病”,还需要解决科学、临床、监管等无数难题。现在的Claude更像一个好用的“科研助手”,而不是“疾病终结者”——Amodei的豪言,听听就好。

(注:本文所有分析基于新闻内容,不构成投资或医疗建议。)