핵심 내용 요약
최근 AI 제약 분야에서 두 가지 중요한 이정표가 세워졌습니다. 첫째, 모더나(Moderna)와 메르크 쉐도나(Merck Sharp & Dohme)가 공동으로 개발한 AI 지원 맞춤형 mRNA 항암 백신의 3상 임상 시험이 긍정적인 결과를 보였으며, 이는 역사상 최초의 치료용 항암 백신이 될 가능성이 있습니다. 둘째, 인그레이트 테크놀로지(Ingrette Technology)의 전 과정을 AI로 설계한 약물이 3상 임상에 진입했는데, 이는 표적 발견부터 분자 설계까지 모든 과정을 AI가 주도한 세계 최초의 사례입니다. AI는 약물 개발의 기본 논리를 변화시키고 있습니다. 기존의 “바다에서 바늘 찾기”식 선별 방식에서 데이터를 활용해 표적을 반추하고 가상으로 분자를 선별함으로써 초기 개발 단계를 크게 단축시키고 있습니다. 하지만 AI에도 약점이 있습니다. 임상 3상 통과율은 여전히 기존 제약 방식과 마찬가지로 낮은 수준(10%)입니다. 이는 임상 시험의 엄격한 시간 제약과 복잡한 관리 문제 때문입니다. 업계 내 기업들은 “서비스 제공”(안정적인 수익이지만 성장 한계가 있음)과 “약물 파이프라인 판매”(높은 위험과 높은 수익)라는 두 가지 방향으로 나뉘고 있으며, 점점 더 많은 기업들이 두 가지 방식을 병행하고 있습니다. 앞으로 AI 제약의 핵심은 효율성과 가치 검증이며, 2026년은 이 분야의 시험대가 될 것입니다. AI는 연구 개발의 불확실성을 완전히 없앨 수는 없지만, 그 불확실성을 더 효과적으로 관리할 수 있게 해줄 것입니다.
1. AI 제약의 “0에서 1”으로의 도약: 맞춤형 항암 백신과 전 과정 AI 약물의 등장
이번 돌파는 단순한 “새로운 약물”의 등장이 아니라 “인류의 항암 여정에서 0에서 1”으로의 진전입니다:
- 모더나+모더나의 mRNA 백신: 악성 흑색종을 대상으로 한 AI 지원 맞춤형 백신으로, 각 환자의 종양 유전자에 따라 AI가 맞춤형 백신을 설계하며, PD-1 항체와 결합하여 사용됩니다. 3상 임상 결과가 긍정적이었습니다. 이는 “한 사람에게 한 가지 약”이라는 의학적 이상이 더 이상 공상이 아님을 의미합니다.
- 인그레이트 테크놀로지의 특발성 폐섬유증 약물: 표적 발견부터 분자 설계까지 모든 과정을 AI가 주도한 세계 최초의 약물로, 바로 3상 임상에 진입했습니다. 이전에는 AI가 보조 도구에 불과했지만, 이제는 전체 초기 개발 과정을 주도할 수 있게 되었습니다. 이는 업계의 역사적인 전환점입니다.
2. AI가 어떻게 제약 개발을 빠르고 정확하게 만드는가? “바다에서 바늘 찾기”에서 “정확한 타겟 설정”으로
기존 제약 개발은 “열쇠로 자물쇠 찾기”와 같았습니다. 먼저 특정 표적(열쇠)을 연구한 후, 그 표적과 질병을 연관시키고, 방대한 화합물 라이브러리를 사용해 무작위로 선별하는 방식으로, 개발 기간이 길고 비용이 많이 들었습니다. AI의 변화는 다음과 같습니다:
- 올바른 표적 찾기: 방대한 환자의 유전자 및 단백질 데이터를 분석하여 질병과 실제로 관련된 표적을 찾습니다(예: 인그레이트 테크놀로지는 환자의 유전체 데이터에서 새로운 표적을 발견했습니다).
- 적절한 분자 선택: AI를 사용해 수백만 가지 분자를 가상으로 선별하여 독성이 강하거나 실패 위험이 높은 분자를 미리 제거합니다. 물리적 실험 없이도 가능합니다.
- 개발 기간 단축: 인그레이트 테크놀로지는 후보 약물의 선정 과정을 12~18개월로 단축했으며, 제이타이 테크놀로지(Jietai Technology)의 AI 전달 플랫폼은 표적 약물 개발 시간을 수년에서 2~3개월로 줄였습니다. 칭화대학교의 DrugCLIP은 가상 선별 속도를 수백만 배 향상시켰습니다.
3. AI의 약점: 임상 3상은 여전히 “생사의 기로”
AI는 약물을 임상 시험의 “출발선”까지 빠르게 가져다줄 수 있지만, “마라톤”을 완주하는 데는 도움이 많지 않습니다:
- 1상 임상 성공률은 높지만(80%~90%), 3상 임상 통과율은 기존 방식과 마찬가지로 낮습니다(10%). 3상에서는 환자의 치료 효과와 안전성을 장기간 관찰해야 하며, 환자 모집 속도, 데이터 분산, 복잡한 임상 설계(예: 대조군 설정, 다양한 적응증 등)와 같은 문제를 해결해야 합니다. 이러한 문제들은 AI로는 극복할 수 없습니다.
- 비유: AI는 “가속기”와 같아서 참가자가 더 빨리 출발할 수 있게 해주지만, 결승선에 도착할 수 있는지는 약물 자체의 효과와 임상 시험의 관리 능력에 달려 있습니다.
4. AI 제약 기업의 두 가지 전략: “도구 판매” 또는 “약물 파이프라인 개발”?
자본이 “어떻게 수익을 창출할 것인가”를 묻기 시작하면서 기업들은 두 가지 방향으로 나뉘었습니다. 점점 더 많은 기업들이 두 가지 방식을 병행하고 있습니다:
- 서비스 제공: 예: 제이타이 테크놀로지(Jietai Technology)는 AI와 CRO(계약 연구 개발 서비스)를 결합하여 다른 제약 회사에 약물 발견 서비스를 제공합니다. 2025년 수익은 8억 위안으로 전년 대비 201% 증가하며, 처음으로 이익을 실현했습니다. 장점은 안정적인 현금 흐름이지만, 수익 상한선이 낮습니다.
- 약물 파이프라인 개발: 예: 인그레이트 테크놀로지는 자체 약물 파이프라인을 개발하고 대형 제약 회사에 라이선스를 제공하여 수익을 창출합니다. 총 계약 금액은 75억 달러에 달하지만, 2025년에는 4,380만 달러의 손실을 기록했습니다(2024년보다 더 많음). 장점은 성공 시 큰 수익이 가능하지만, 위험이 높습니다.
- 두 가지 방식의 병행: 인그레이트 테크놀로지와 제이타이 테크놀로지는 모두 “소프트웨어 서비스 제공과 자체 약물 파이프라인 개발”을 병행하고 있습니다. 제이타이 테크놀로지는 2026년 상반기에 1억 5,400만 위안의 수익을 올리며, 전년 대비 133배 증가하고 손실은 56% 감소했습니다. 서비스를 통해 안정적인 수익을 얻으면서 미래의 가능성에도 투자하고 있습니다.
5. 미래의 경쟁 포인트:
미래의 AI 제약 시장에서는 다음과 같은 요소들이 중요할 것입니다:
- 빠르고 정확한 약물 개발 기술
- 환자 데이터의 효과적인 활용
- 안전하고 효과적인 약물의 임상 시험
- 지속 가능한 비즈니스 모델