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这家罕见病药企终止在华业务,已上市的罕见病药物何去何从

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核心内容总结

锐康迪(意大利Recordati集团在华子公司,专注引进罕见病药物)宣布因清算终止全部在华业务,其已获批的3款罕见病药中2款无国产仿制药,部分患者或面临用药风险。这一事件折射出中国罕见病药企普遍面临的商业化困境:患者认知低、诊断难、支付能力弱、医保覆盖不足,导致药企投入大却难以盈利。

一、锐康迪:来中国4年的“罕见病药搬运工”突然离场

锐康迪是意大利老牌制药公司Recordati在2021年在北京开的分公司,主要任务是把全球的罕见病好药引进中国。4年里,它确实办成了3件事:获批了3款针对少见病的药——比如治甲基丙二酸血症等引起的高氨血症的卡谷氨酸分散片,治库欣综合征的磷酸奥唑司他,还有治肢端肥大症的长效帕瑞肽微球。但这些药刚在中国卖没多久,公司就突然说要清算解散,所有业务近期停掉,以后再也不提供产品和服务了。

二、3款药何去何从?部分患者或面临断药危机

锐康迪的3款药中,有2款目前还没有国产仿制药,这对患者来说是个大问题:

  • 磷酸奥唑司他(治库欣综合征):中国约有3000多名需要用这款药的患者,但没有仿制药。库欣综合征患者会出现满月脸、高血压等症状,但很多医生都没见过,诊断难,现在连唯一的进口药供应商都撤了,患者去哪买药?
  • 长效帕瑞肽微球(治肢端肥大症):也没有仿制药。不过远大医药有一款“门冬氨酸帕瑞肽注射液”获批了,但它是短效的,和锐康迪的长效微球(可能一周或一月打一次)用法不同,患者是否能无缝切换还不好说。
  • 卡谷氨酸分散片:暂时没提有没有仿制药,但即使有,突然换供应商对患者来说也有适应成本。

目前锐康迪工作人员说“不知道后续安排”,意味着这些药可能很快断供,患者得赶紧找替代方案。

三、为啥突然撤了?罕见病药生意是真“不赚钱”

锐康迪总经理之前接受采访时就吐过苦水,总结下来就是3个“太难了”:

1. 认知太低,教育成本高:罕见病本来就少见,比如库欣综合征患者全国才3000多人,很多医生都没诊断过,药企得花钱培训医生认病、开药;患者也不知道自己得了罕见病,往往跑遍医院才确诊,这期间药企根本卖不出药。

2. 患者穷,付不起药费:80%罕见病是遗传病,一半患者是儿童,很多家庭为了治病已经花光积蓄,而罕见病药通常很贵(比如进口药可能几千甚至几万一支),即使想卖也没人买得起。

3. 医保商保覆盖不够:虽然近年医保努力纳入罕见病药,但很多药报销比例不高,商保也没跟上,药企销量上不去,投入的研发、引进成本收不回来,只能赔钱。

简单说:做罕见病药是“良心活”,但企业要吃饭,长期亏肯定撑不住。

四、行业现状:中国罕见病药企“活下去”有多难?

锐康迪不是第一个离场的,也不会是最后一个。罕见病药企在中国的生存困境本质是“小市场+高成本”的矛盾:

  • 市场太小:每个罕见病患者数可能只有几千甚至几百人,药企花几亿引进或研发一款药,就算全中国患者都买,也赚不回成本;
  • 政策支持还不够:虽然有“孤儿药”政策,但在快速审批、医保支付、商业保险联动等方面还有 gaps;
  • 替代方案少:很多罕见病药只有进口药,一旦外企撤了,患者就没药可用,这也是锐康迪事件最让人担心的地方。

不过也有好消息:比如远大医药等本土企业开始布局罕见病药,医保也在加速纳入更多罕见病药。但要让更多药企愿意留在这个领域,还需要解决“怎么让药企赚钱,又让患者用得起药”的问题——比如医保商保联合报销、政府补贴药企、鼓励仿制药研发等。

总之,锐康迪离场不是偶然,它是中国罕见病药行业“成长的烦恼”:要让罕见病患者有药可用,还得让药企看到希望,这条路还很长。

最后想说

对患者来说,最关心的是“明天还有没有药吃”;对药企来说,最关心的是“能不能赚到钱”。锐康迪的离开,给我们提了个醒:罕见病药的问题,不只是药企的事,更是全社会的事——需要医生提高诊断能力、医保商保加把劲、政府给政策、企业敢投入,才能让罕见病患者不再“无药可医”。