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Die Lehren aus den zwei aufeinanderfolgenden Fehlschlägen der Phase III-Studien bei Novartis

原文:诺华接连两次III期失败的启示

Zusammenfassung der Kerninformationen in verständlicher Sprache

Im September 2026 sorgte die globale Pharmaindustrie für eine große Überraschung: Der Branchengigant Novartis setzte innerhalb von zwei Tagen auf zwei hochkarätige Projekte, die als „weltweit bahnbrechende Medikamente“ angesehen wurden. Eines dieser Projekte beinhaltete ein Medikament zur Senkung schlechter Blutfettwerte, das für über 400 Millionen US-Dollar gekauft wurde; das andere Projekt basierte auf einer neuen Technologieplattform, die im Frühjahr für 12 Milliarden US-Dollar übernommen wurde. Beide Medikamente erreichten die letzte Phase der klinischen Studien, an denen Tausende von Personen teilnahmen – doch beide erzielten nicht die erwarteten Ergebnisse.

Dies ist keine Kleinigkeit, bei der nur Novartis Geld verliert: Mit diesem Misserfolg wurde die Grundlage für ganz neue Entwicklungsansätze in der Pharmaindustrie zerstört, die über mehrere Jahre hinweg aufgebaut wurden und von denen man erwartet hatte, dass sie Milliarden einbringen würden. Gleichzeitig wurden die Überlebensregeln der Innovationsmedizinindustrie – insbesondere bezüglich der Frage, wer und wie Originalentwicklungen durchführen kann – für alle offensichtlich.

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Aufschlüsselung in fünf Dimensionen

1. Erster Misserfolg: Milliarden zerstören eine „wissenschaftliche Märchengeschichte“, an die die ganze Branche seit Jahren glaubte

Im Bereich der Herz-Kreislauf-Erkrankungen galt allgemein als wahr, dass ein bestimmtes schlechtes Blutfett (Lp(a)) ein erhöhtes Risiko für Herzinfarkte und Schlaganfälle darstellt. Man ging davon aus, dass eine Senkung dieses Blutfettwerts durch Medikamente die Krankheitshäufigkeit deutlich verringern würde. Novartis’ Medikament senkte den Lp(a)-Wert tatsächlich um 80 Prozent – doch die Wahrscheinlichkeit von Herzinfarkten und Schlaganfällen blieb unverändert. Damit wurde die seit Jahren anerkannte Kausalbeziehung zwischen hohem Lp(a)-Wert und plötzlichen Todesfällen widerlegt. Dies führte dazu, dass zahlreiche Start-ups und Investoren, die Millionen in diese Entwicklung investiert hatten, völlig ratlos zurückblieben. Die Frage bleibt: Soll man den Blutfettwert um 90 % oder 95 % senken – oder ist es bereits im Alter zu spät, und muss man bereits in jungen Jahren mit der Medikation beginnen? Egal für welche Lösung man sich entscheidet, weitere Investitionen in Höhe von mehreren Milliarden US-Dollar wären erforderlich – mit großer Wahrscheinlichkeit ohne nennenswerten Erfolg. Dadurch kam eine Finanzkrise in dieser Entwicklungsrichtung, und viele kleine Unternehmen, die davon abhängig waren, standen vor dem Aus.

2. Zweiter Misserfolg: Es ist nicht die neue Technologie selbst, die scheitert, sondern sie tötet die Finanzierungsmöglichkeiten für nachfolgende Start-ups

Das zweite gescheiterte Projekt von Novartis war ein Medikament der AOC-Klasse, das weltweit erstmals in die klinische Endphase gelangte. AOC-Technologien ermöglichen es, Medikamente gezielt in Muskelgewebe zu bringen. Die Branche betrachtete dies als die nächste große Entwicklungsstufe, die viele bisher unheilbare seltene Krankheiten behandeln könnte. Der Misserfolg zeigte jedoch, dass technische Details noch nicht ausgereift waren – obwohl das Medikament tatsächlich ins Muskelgewebe gelangte und keine Nebenwirkungen hatte und die Patienten sogar leichte Besserungen zeigten. Die ausgewählten Bewertungskriterien waren jedoch zu sensitiv, sodass das Medikament nicht die statistischen Kriterien für Wirksamkeit erfüllte. Für die Kapitalmärkte spielten solche technischen Details keine Rolle: Früher konnten kleine Unternehmen mit der Aussage „Wir arbeiten an AOC-Technologien“ leicht Millionen an Finanzierung erhalten; heute fragen Investoren sofort: „Wenn selbst Novartis mit seinem Top-Team nicht erfolgreich war, warum sollten wir es dann schaffen?“ Dadurch stieg die Finanzierungshürde für diese Entwicklungsrichtung dramatisch an, und kleine Unternehmen ohne echte Innovationen konnten keine Mittel mehr beschaffen.

3. Das kälteste Gesetz der Innovationsmedizinindustrie: Man zahlt nicht für „fast erfolgreiche“ Entwicklungen

Viele Menschen fragen sich, warum ein Medikament, das den Lp(a)-Wert um 80 Prozent senkt und keine Nebenwirkungen hat, trotzdem keinen Wert hat, wenn es die Krankheitshäufigkeit nicht verringert. Doch in der Innovationsmedizin zählt nur das endgültige Ergebnis. Patienten, Krankenkassen und Käufer von Medikamenten zahlen nicht für die Anstrengungen während der Entwicklung, schöne wissenschaftliche Hypothesen oder das Bedauern über fehlenden Erfolg. Wenn das Medikament nicht dazu beiträgt, Krankheiten und Krankenhausaufenthalte zu reduzieren, ist der gesamte Investitionsaufwand umsonst. Die Zeit und das Geld, die in die Entwicklung investiert wurden, sind verloren.

4. Warum ist es für Giganten kein Problem, wenn sie scheitern – für kleine Start-ups bedeutet das jedoch das Aus?

Die Entwicklung eines weltweit neuen Medikaments ist extrem teuer und risikoreich: Durchschnittlich werden 2,6 Milliarden US-Dollar (ca. 20 Milliarden Yuan) investiert, und von 10 Projekten scheitern 8,5. In schwierigen Bereichen wie der Alzheimer-Krankheit ist ein Scheitern sogar ganz normal. Nur Giganten mit einem Jahresumsatz von über 50 Milliarden US-Dollar und zahlreichen neuen Entwicklungsprojekten können solche Risiken bewältigen. Ein Misserfolg kostet sie vielleicht 3 Milliarden US-Dollar und führt zu einem Rückgang des Aktienkurses um 10 Prozent – doch nach einigen Monaten ist das vergessen, und das Unternehmen kann weitermachen. Für kleine Start-ups hingegen bedeutet ein solcher Misserfolg oft das Aus: Sie müssen Personal entlassen, Vermögenswerte verkaufen oder sogar Insolvenz anmelden.

5. Eine Warnung für die chinesische Innovationsmedizin: Um Originalentwicklungen zu schaffen, muss man zuerst zu einem „unerschütterlichen Giganten“ werden

China steht gerade an einem Wendepunkt in der Entwicklung von Innovationsmedikamenten: Viele Unternehmen wollen weltweit bahnbrechende Produkte entwickeln – doch Novartis’ Misserfolg zeigt, dass Mut allein nicht ausreicht. Man braucht eine solide finanzielle Basis, um mehrere Projekte gleichzeitig zu unterstützen, und Investoren, die bereit sind, über zehn Jahre lang auf einen Erfolg zu warten. China sollte nicht versuchen, nach bereits bewährten internationalen Ansätzen zu entwickeln, sondern eigene, robuste Entwicklungsstrategien entwickeln. Nur so kann die chinesische Pharmaindustrie auf dem globalen Markt bestehen.

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Diese Analyse zeigt, dass die Innovationsmedizinindustrie extrem anspruchsvoll ist und nur diejenigen Erfolg haben, die über die nötigen Ressourcen und Strategien verfügen.