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Las lecciones de los dos fracasos consecutivos de la fase III de Novartis

原文:诺华接连两次III期失败的启示

Resumen en lenguaje sencillo del contenido principal

En septiembre de 2026, el mundo de la medicina internacional vivió una gran noticia: el gigante de la industria, Novartis, perdió dos proyectos de “fármacos revolucionarios” en los que había invertido cantidades enormes en dos días consecutivos. Uno de ellos era un medicamento para reducir los niveles de colesterol malo, comprado por más de 400 millones de dólares; el otro era un fármaco clave de una nueva plataforma tecnológica adquirida a principios de año por 12 mil millones de dólares. Ambos proyectos llegaron a la fase final de ensayos clínicos con la participación de miles de personas, pero no lograron los resultados esperados.

Este no fue un simple asunto de pérdidas financieras para Novartis: destruyeron la base lógica de dos nuevas áreas de investigación que toda la industria había estado desarrollando durante años, con potencial de ventas de miles de millones de dólares, y pusieron de manifiesto las reglas de supervivencia en el sector de los fármacos innovadores: quién puede innovar y cómo hacerlo.

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Desglose y explicación en 5 dimensiones

1. Primer fracaso: Decenas de millones de dólares derribaron un “cuento de hadas científico” en el que toda la industria creía

Durante mucho tiempo, la comunidad cardiovascular aceptó como cierta la idea de que un nivel alto de Lp(a) en la sangre aumentaba el riesgo de ataques cardíacos y derrames cerebrales, y que reducir este nivel con medicamentos prevendría estas enfermedades. El fármaco de Novartis logró reducir los niveles de Lp(a) en un 80%, lo que parecía confirmar esta teoría. Sin embargo, los pacientes no mostraron ninguna mejora en sus síntomas. Esto demostró que la relación causal entre altos niveles de Lp(a) y ataques cardíacos/derrames cerebrales era incorrecta. Este fracaso desestabilizó toda la industria: las empresas emergentes y los inversores que habían invertido miles de millones en esta dirección se encontraron perdidos: ¿deben reducir los niveles de colesterol en un 90% o en un 95%? ¿O es que tomar medicamentos solo es útil a partir de la adolescencia? Independientemente de la opción elegida, se necesitarían nuevos inversores y más dinero, pero es probable que no se lograra ningún resultado significativo. Como resultado, el sector entró en una crisis económica, y muchas empresas pequeñas que dependían de esta tecnología quedaron sin futuro.

2. Segundo fracaso: No fue la tecnología en sí la que falló, sino que bloqueó las posibilidades de financiación para las empresas emergentes

El segundo fármaco fallido de Novartis pertenecía a la categoría de AOC, una tecnología que prometía entregar el medicamento directamente al tejido muscular para tratar enfermedades raras. Aunque el fármaco llegó al tejido muscular sin efectos secundarios negativos y mostró algunos signos de mejora en los pacientes, los criterios utilizados en los ensayos eran demasiado sensibles, por lo que no se alcanzó el umbral de “eficacia” estadístico. Este fracaso afectó gravemente la financiación en el sector, ya que los inversores se preguntaban si las empresas emergentes podrían tener éxito donde Novartis había fallado. Esto elevó drásticamente los requisitos de financiación, dejando a las empresas sin fondos.

3. La regla más despiadada de la industria de fármacos innovadores: no se compensa por estar “casi listo para el éxito”

Puede parecer extraño que un fármaco que reduce los niveles de colesterol en un 80% sin efectos secundarios no sea considerado valioso. Pero en la industria de fármacos innovadores solo cuenta el resultado final. Los pacientes, las autoridades de salud y los compradores de medicamentos no valoran los esfuerzos invertidos en el desarrollo ni las hipótesis científicas. Si el fármaco no reduce las enfermedades o los hospitalizaciones, todo el esfuerzo y el dinero invertido se consideran en vano. Los avances intermedios no cuentan si no se logra el objetivo final.

4. ¿Por qué los gigantes pueden soportar fracasos y las empresas pequeñas no?

Desarrollar un fármaco revolucionario es un proceso extremadamente arriesgado que cuesta miles de millones de dólares y lleva años. Solo las empresas con recursos significativos, como Novartis (con ingresos anuales de más de 50 mil millones de dólares y docenas de proyectos en desarrollo), pueden soportar tales pérdidas. Un fracaso no afecta su base financiera. En cambio, para una empresa pequeña que depende de un único proyecto, un fracaso puede llevar a la quiebra. Esto demuestra que en esta industria no se puede ser complaciente: se necesita ser resiliente y tener reservas financieras y inversores dispuestos a esperar a largo plazo.

5. Una lección para la innovación médica en China

El fracaso de Novartis es una advertencia para las empresas chinas que buscan ser pioneras: para innovar, primero es necesario convertirse en una empresa estable y capaz de soportar errores. China está en un punto de transición de seguir los pasos de otros a explorar áreas nuevas. Sin una base sólida, cualquier intento de innovación puede fracasar. Es necesario tener una estrategia sólida y recursos suficientes para sobrevivir a los fracasos y desarrollar fármacos realmente efectivos.

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Este análisis traduce el contenido chino al español, preservando la estructura y el lenguaje técnico propio del periodismo financiero.