虎嗅

"일생에 한 번만 주사하면 평생 혈중 지방 수치를 낮추는 ‘신약’이 나왔다"

原文:一辈子打一针,终生降血脂“神药”来了

1. 뉴스의 핵심 내용을 한마디로 요약하면

최근 유명 의학 저널인 《뉴잉글랜드 의학 저널(New England Journal of Medicine)》은 전 세계 최초의 지방 감소를 위한 유전자 편집 치료법인 CTX310의 1상 임상 시험 1년 후 결과를 발표했습니다. 치료를 받은 환자들은 더 이상 지방 감소제를 복용할 필요가 없었으며, 1년 후 지방 수치가 평균적으로 약 50% 감소했으며 그 효과는 매우 안정적이었습니다. 연구 개발 회사의 궁극적인 목표는 “한 번의 주사로 평생 동안 지방 수치를 관리할 필요가 없게 하는 것”입니다. 현재 이 기술을 개발하고 있는 CRISPR은 “한 번의 주사로 고혈압을 치료하는” 관련 임상 시험도 동시에 진행 중입니다. 이는 원래 희귀 질환 치료에만 사용되었던 고가의 유전자 편집 기술이 고혈압, 고지혈증과 같은 수억 명에게 영향을 미치는 흔한 만성 질환 치료 분야로 확장되고 있음을 의미하며, 만성 질환 치료의 패러다임이 바뀔 수 있습니다. 하지만 이 치료법이 일반인에게 실제로 적용되기까지는 아직 많은 시간이 걸리며, 안전성, 비용, 적용 대상 등에 대한 문제들이 해결되어야 합니다.

---

2. 상세한 분석

2.1 “한 번의 주사로 평생 동안 지방 수치를 관리할 수 있는” 이 치료법은 어떻게 가능한가?

많은 사람들이 이전의 지방 감소제가 최대 6개월에서 1년만 효과가 지속되는 반면, 이 치료법이 왜 “평생 동안 효과가 지속된다”는지 궁금해합니다. 그 이유는 이 치료법이 이전의 모든 지방 감소제와는 완전히 다른 원리를 기반으로 하기 때문입니다.

이전에 사용되던 스타틴(Statins)이나 최근에 건강 보험에 포함된 1년에 두 번 주사하는 장기 지방 감소제는 “외부적인 도움”을 제공하는 방식이었습니다. 즉, 신체가 지방을 제거하는 능력이 부족할 때 이를 보완하는 것이었으며, 이러한 보완제가 신체에서 소모되면 효과가 사라져 반복적으로 약을 복용하거나 주사를 받아야 했습니다.

반면 CTX310은 직접적으로 “유전자 설정을 변경”하는 방식입니다. 간에 있는 ANGPTL3이라는 유전자를 제거함으로써 지방을 제거하는 신체의 능력을 영구적으로 향상시킵니다. 이 유전자는 과거 식량이 부족했을 때 인류가 생존하는 데 도움이 되었지만, 현재는 오히려 지방 수치를 높이는 원인이 되었습니다. 이 유전자를 제거하면 신체의 지방 제거 능력이 영구적으로 향상되어 추가적인 약물이 필요 없게 됩니다.

공개된 임상 시험 데이터에 따르면, 최고 용량 그룹의 환자들은 치료 후 1년 동안 나쁜 콜레스테롤이 평균 52.5%, 중성지방이 평균 47.8% 감소했으며, 일부 환자의 경우 80% 이상 감소했습니다. 이전에는 여러 가지 약을 복용해도 정상 수치에 도달하지 못했던 환자들도 3개월 만에 모든 지표가 정상으로 돌아왔습니다.

2.2 이 치료법은 전 세계 의사들이 수십 년 동안 해결하지 못했던 지방 감소 문제를 해결했습니다

중국에는 3억 3천만 명의 심혈관 질환 환자가 있으며, 성인의 40%가 지방 수치가 이상입니다. 하지만 지방 감소제가 부족한 것이 아닙니다. 몇 원짜리 스타틴부터 몇 백 원짜리 장기 지방 감소제까지 다양한 약물이 있어 거의 모든 고지혈증 환자의 지방 수치를 정상으로 낮출 수 있습니다.

문제는 환자들이 약을 잘 복용하지 않는 것입니다. 미국에서는 고지혈증 환자의 절반이 약을 복용하기 시작한 지 1년 이내에 스스로 약을 중단하는데, 심장마비를 경험한 사람들도 마찬가지입니다. 국내 상황은 더 심각하며, 많은 사람들이 “머리가 아프지 않고 불편하지 않다면 약을 복용할 필요가 없다”고 생각합니다. 이로 인해 지방 수치가 불안정해져 심장마비나 뇌졸중으로 이어질 수 있습니다.

“한 번의 주사로 평생 동안 지방 수치를 관리할 수 있는” 이 치료법은 약을 잊어버리거나 복용하기 귀찮아하는 문제를 근본적으로 해결할 수 있습니다. 따라서 심혈관 분야에서 이 치료법을 궁극적인 해결책으로 여기는 것입니다.

2.3 하지만 이 치료법이 일반인에게 적용되기까지는 아직 갈 길이 멉니다

인터넷상에서는 “앞으로 고지혈증 환자들이 약을 복용할 필요가 없다”는 잘못된 정보가 퍼지고 있지만, 이 치료법이 일반인에게 적용되기까지는 최소 10년은 걸릴 것입니다.

첫째, 안전성이 아직 검증되지 않았습니다. 유전자 편집은 되돌릴 수 없는 과정이며, 유전자를 잘못 제거하거나 예상치 못한 부작용이 발생할 경우 이를 되돌릴 수 없습니다. 현재까지의 임상 시험은 1년만 진행되었으며, 10년, 20년 후에 어떤 문제가 발생할지 알 수 없습니다.

둘째, 비용이 매우 높을 것입니다. 현재 세계에서 유일하게 승인된 유전자 편집 치료법의 가격은 220만 달러(약 1,500만 원)이며, 대량 생산으로 비용이 낮아진다 해도 초기에는 주사 한 번에 수십만 원에서 수백만 원이 필요할 것입니다. 일반 근로자들은 이를 감당할 수 없습니다.

셋째, 심지어 승인된다 해도 초기에는 고위험군 환자들에게만 적용될 것입니다. 모든 지방 감소제를 사용해도 효과가 없는 매우 위험한 환자들에게만 사용될 것이며, 일반인에게는 적합하지 않습니다.

2.4 이것은 유전자 편집 기술이 만성 질환 시장에 진출하는 신호입니다

CTX310의 의미는 단순한 지방 감소제를 넘어서며, 생명공학 산업에 새로운 기회를 열어줍니다. 이전의 유전자 편집 치료법들은 희귀 질환에만 초점을 맞추었지만, 고지혈증 환자만 해도 3억 명이며, 전 세계적으로는 10억 명 이상입니다. 고혈압, 당뇨병, 통풍과 같은 만성 질환 환자들도 포함됩니다. “한 번의 주사로 치료하는” 기술이 성공한다면 시장 규모는 기존의 희귀 질환 시장의 수천 배에 달할 것입니다.

현재 개발자들은 “한 번의 주사로 고혈압을 치료하는” 유전자 편집 치료법의 임상 시험도 진행 중이며, 앞으로 2~3년 내에 더 많은 만성 질환을 위한 유전자 편집 치료법이 등장할 것입니다. 만성 질환 치료의 패러다임이 “평생 동안 매일 약을 복용하는” 것에서 “한 번의 주사로 장기적으로 또는 평생 동안 치료하는” 것으로 변화할 것입니다.

2.5 일반인에게 가장 신뢰할 수 있는 지방 감소 방법은?

마지막으로, 지방 수치가 높은 일반인들에게 경고합니다. 설령 이 치료법이 실제로 보편화되어 주사 한 번에 몇 백 원이라도 든다 해도 과도하게 약을 복용하는 것은 피해야 합니다. 이 치료법은 지방을 제거하는 신체의 능력을 향상시키는 것일 뿐, 신체에 무한한 용량의 “쓰레기 처리기”를 설치하는 것은 아닙니다. 과도한 음식 섭취는 지방 수치를 계속 높일 것입니다.

현재 일반적인 고지혈증 환자들은 몇 원짜리 스타틴으로도 지방 수치를 잘 관리할 수 있으며, 치료가 어려운 경우에도 1년에 두 번 주사하는 장기 지방 감소제가 이미 건강 보험에 포함되어 있습니다. 안전성이 확보되지 않은 이 치료법을 기다릴 필요가 없습니다. 가장 효과적이고 비용이 들지 않으며 부작용이 없는 지방 감소 방법은 적은 기름과 소금 섭취, 규칙적인 운동, 충분한 수면입니다. 이것이 아직 실현되지 않은 “신약”보다 훨씬 신뢰할 수 있습니다.