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La question est : l'intelligence artificielle peut-elle vraiment augmenter le taux de réussite du développement de médicaments ? L'industrie attend encore une réponse.

原文:AI到底能不能提高药物研发成功率?行业还在等一个答案

L'industrie pharmaceutique et l'IA : un sauveur ou un jouet coûteux ? Analyse approfondie de la réalité actuelle de l'IA dans la recherche et le développement de médicaments

Bonjour à tous, je suis votre journaliste financier. Aujourd'hui, nous allons aborder un sujet qui peut sembler très technique, mais qui concerne la santé de chacun : l'IA peut-elle vraiment nous aider à développer des médicaments plus rapidement et moins cher ?

Récemment, lors de la conférence 2026 Zhangjiang Pharmaceutical Valley, un événement majeur a eu lieu : le premier médicament entièrement conçu par l'IA, Rentosertib, est entré dans la dernière phase des essais cliniques (phase III), et le premier patient a été recruté. Cela ressemble à une scène tirée d'un film de science-fiction, mais derrière cela se cachent des sentiments d'anxiété, des débats et des considérations pragmatiques.

En bref, l'IA a effectivement rendu la recherche de médicaments plus rapide et moins coûteuse, mais la validation de leur efficacité reste un défi de taille. Je vais décomposer cette nouvelle complexe en cinq points pour que vous compreniez mieux cette révolution et ses limites.

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1. La réalité actuelle : L'IA dans la recherche de médicaments entre dans une phase plus difficile, même les lauréats du prix Nobel sont inquiets

Auparavant, on pensait que l'IA dans le domaine pharmaceutique n'était qu'une promesse, mais maintenant, elle est vraiment sur le point de devenir une réalité concrète.

Faits clés :

Un médicament développé par Insilico Medicine pour traiter la fibrose pulmonaire est entré dans la phase III des essais cliniques. C'est le premier médicament au monde entièrement conçu par l'IA.

Pourquoi l'inquiétude ?

Même Michael Levitt, lauréat du prix Nobel de chimie en 2013, a admis : « Tout le monde dans l'entreprise est un peu nerveux. » Pourquoi ? Parce que la phase III des essais cliniques représente l'épreuve ultime du développement d'un médicament.

  • Les premières étapes (découverte du médicament) : L'IA est très efficace, comme un filtre ultra-rapide.
  • La dernière étape (validation de l'efficacité) : C'est un investissement massif et un moment décisif. Si la phase III échoue, les économies réalisées précédemment ne suffiront peut-être même pas à couvrir les pertes.

Interprétation simple :

L'IA est comme un chef génial qui peut concevoir rapidement des recettes parfaites (structures moléculaires) et préparer les ingrédients de manière ordonnée (tests précliniques). Mais pour savoir si le plat est bon et si les patients en bénéficieront, il faut que 100 personnes réelles le testent pendant un an ou plus. Maintenant que ce “plat” a été servi au premier patient, tout le monde retient son souffle.

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2. Avantages : L'IA réduit considérablement les coûts et le temps dans la recherche de médicaments

Bien que la dernière étape soit difficile, l'IA montre une efficacité remarquable dans les étapes précédentes.

Comparaison des données (méthodes traditionnelles vs IA) :

  • Détermination des cibles thérapeutiques : Les méthodes traditionnelles prennent 1 an et coûtent 94 millions de dollars ; l'IA en met seulement 2 mois pour 2 millions de dollars.
  • Identification des composés potentiels : Les méthodes traditionnelles prennent 1,5 an et coûtent 166 millions de dollars ; l'IA en met seulement 4 mois pour 4 millions de dollars.
  • Optimisation des composés de départ : Les méthodes traditionnelles prennent 2 ans et coûtent 414 millions de dollars ; l'IA en met seulement 11 mois pour 2 millions de dollars.

Conclusion :

Dans les premières étapes de la découverte de médicaments, l'IA réduit les coûts de plus de 90 % et accélère le processus de près de la moitié.

Interprétation simple :

La recherche de médicaments traditionnelle est comme chercher une aiguille dans une botte de foin : lente et coûteuse. L'IA, quant à elle, est comme un système de navigation avancé qui permet de localiser directement l'aiguille et de la récupérer. À ce stade, l'IA est clairement l'outil le plus efficace.

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3. Les limites : Un écart énorme entre les molécules et les humains

Si l'IA est si puissante, pourquoi ne peut-elle pas prédire les résultats des essais cliniques et éviter ces coûteux essais ? C'est le principal obstacle technologique actuel.

Contradiction majeure : L'écart de échelle

Michael Levitt souligne que nous avons de bons modèles pour simuler les molécules, les électrons et les protéines, mais pas pour simuler les humains.

  • Les molécules dans les ordinateurs sont standardisées et purement théoriques.
  • *Les patients dans la réalité sont complexes et uniques. Chacun a des gènes, un physique et un environnement de vie différents.*

Débats dans l'industrie : L'IA est-elle utile en clinique ?

  • Les pessimistes : Certains disent que l'IA est inutile en clinique à cause de la complexité humaine.
  • Les rationalistes (comme Huang Xiaolu) : L'IA n'est pas inutile, elle est simplement difficile à utiliser. Elle parle un langage informatique, tandis que les médecins utilisent un langage clinique. Il y a un écart sémantique entre les deux.

Interprétation simple :

L'IA est comme un ingénieur expert en physique qui peut calculer la capacité d'une structure à supporter un certain poids. Mais quand des personnes de tailles, de poids et de comportements différents marchent sur ce pont, il est difficile pour l'IA de prédire avec précision qui glissera. Actuellement, l'IA manque d'un système capable de simuler parfaitement la réaction d'un groupe humain réel.

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4. Les risques : La phase II est une ligne de démarcation cruciale ; l'IA doit aider les entreprises pharmaceutiques à prendre des décisions

Dans le développement de médicaments, il y a une phase particulièrement coûteuse et dangereuse : la transition de la phase II à la phase III.

Données brutales :

  • Le taux de succès de la transition de la phase II à la phase III est de seulement 28,9 %.
  • Le coût d'un essai clinique de phase III varie de 19 à 127 millions de dollars.
  • En cas d'échec, tous les investissements précédents peuvent être perdus.

Nouveau rôle de l'IA : de découvreur à conseiller décisionnel

Huang Xiaolu, de Wuxi Natural Constant Technology, propose que l'IA devrait aider les entreprises pharmaceutiques à décider à la fin de la phase II : ce médicament mérite-t-il d'aller en phase III ?

  • Si l'IA peut prédire avec précision un échec, les entreprises peuvent éviter des pertes considérables.
  • C'est ce qu'on appelle l'“In Silico Second Opinion” (une seconde opinion basée sur des calculs).

Interprétation simple :

C'est comme pour une entreprise : l'IA peut créer rapidement un prototype (phase II), mais ensuite, il faut décider si investir des millions dans une promotion à grande échelle (phase III) ou abandonner le projet. L'IA aide à analyser les données et à indiquer si le projet a une haute probabilité d'échec. À ce stade, les entreprises cherchent surtout cette certitude.

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5. L'avenir : Briser les “îlots de données” ; celui qui détient les données exclusives gagnera

Enfin, nous devons reconnaître les défis fondamentaux de l'industrie : la homogénéisation et les barrières de données.

Deux obstacles majeurs :

1. Homogénéisation des modèles : De nombreuses entreprises utilisent les mêmes modèles open-source, ce qui peut conduire à des médicaments similaires et manquer de différenciation.

2. Îlots de données : C'est le problème le plus important. Pour que l'IA devienne vraiment efficace, elle a besoin de données. Or, les entreprises pharmaceutiques gardent secrètes les données sur les échecs (les raisons pour lesquelles un médicament a échoué).

  • Les données sur les succès sont partagées.
  • Les données sur les échecs sont gardées confidentielles, car elles contiennent des informations précieuses.

Qui sera le gagnant à l'avenir ?

Tian Zhenglong de Shanghai Pharmaceutical souligne que celui qui parviendra à briser ces barrières de données et à créer un pool privé contenant des données sur les succès et les échecs, permettant à l'IA de fonctionner en boucle fermée, aura un avantage indéniable.

Interprétation simple :

Actuellement, l'IA dans le domaine pharmaceutique est comme si tout le monde utilisait la même application de cuisson. Bien que cette application soit pratique, les médicaments produits sont similaires. À l'avenir, la compétition ne reposera pas sur la qualité de l'application, mais sur la possession de données exclusives (recettes et exemples d'échecs). Celui qui collectera des données sur les échecs et permettra à l'IA d'apprendre de ces erreurs aura un avantage décisif pour développer des médicaments plus efficaces.

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Conclusion

L'IA révolutionne la recherche et le développement de médicaments, mais ce n'est pas de la magie, c'est un outil puissant.

  • Elle est efficace pour : trouver rapidement et à bas coût les molécules potentiels (premières étapes).
  • Elle est moins efficace pour : prédire avec précision les réactions humaines (phase III des essais cliniques) et prendre des décisions cliniques complexes.
  • Les prochaines étapes clés : surmonter les écarts entre les langages informatiques et cliniques, ainsi que les barrières de données.

Pour le grand public, cela signifie que de nouveaux médicaments pourraient être disponibles à des prix plus abordables. Pour les investisseurs et les professionnels, il ne faut pas idolâtrer l'IA aveuglément ; il faut se concentrer sur ceux qui résolvent vraiment le problème des données, de la conception à la commercialisation. La “première moitié” du parcours de l'IA dans le développement de médicaments (réduction des coûts et augmentation de l'efficacité) est déjà terminée ; maintenant commence la “deuxième moitié” (amélioration des taux de succès et de la précision des décisions). C'est là que réside le véritable défi.