核心内容总结
2025年中国新药临床试验登记量首次突破5000项（较2020年翻倍），创新药占比超七成，国际合作日益紧密（美国是主要境外伙伴）；细胞与基因治疗（CGT）成最热门赛道，北京上海牵头近六成相关试验；试验启动效率显著提升（批准后平均缩短4个月）；同时重点关注老人、儿童和罕见病群体，热门研发品种集中在干细胞、抗体药和疫苗三大领域。
一、新药试验数量质量双升，创新药成绝对主力
2025年中国临床试验登记总量达5215项，比2020年翻了一倍，其中新药临床试验占57.5%（2997项），同比增长18%。最亮眼的是1类创新药（国内从未上市的全新药物）占新药试验的72.4%，说明中国新药研发从“仿制药为主”转向“原创为主”。这些创新药里，抗肿瘤药占比最高（37.5%），反映癌症治疗仍是研发重点。
国际合作也在加强：13.7%的新药试验是“国际多中心”（同时在多个国家做试验），涉及70多个国家，美国占境外机构的22.2%（远超日德等国），意味着中国新药数据越来越被国际认可，也能更快进入全球市场。
二、CGT赛道爆发，京沪机构领跑全国
细胞与基因治疗（CGT）是2025年最火的研发方向，相关试验达149项，同比增长29.6%。这类试验以Ⅰ期为主（55%）——Ⅰ期主要测试药物安全性，数量多说明中国在CGT领域的原始创新能力强（国家癌症中心专家说，中国Ⅰ期试验数量已超美国）。
北京和上海是CGT研发的“领头羊”：北京机构作为组长单位（牵头设计、协调试验的核心机构）参与64次，占比37.6%；上海占20%，两地加起来接近六成。CGT的主要适应证还是肿瘤，但出现了“通用型”趋势（一个药能治多种病），比如人脐带间充质干细胞注射液，2025年开展了14项试验，是生物制品中最多的。
三、试验启动提速，新药上市更快惠及患者
过去新药拿到批准后，启动试验要等很久，现在效率明显提升：2025年批准后平均启动时间缩短4个月，74.2%的试验能在6个月内签下第一个患者的知情同意书。这对患者来说是好消息——能更早用到新药；对企业来说，也能更快抢占市场，降低研发成本。
四、三大热门品种：干细胞、抗体药、疫苗三分天下
除了CGT里的干细胞，还有两个赛道也很火：
1. 新一代抗体药：比如抗体偶联药（ADC，把化疗药和抗体结合，精准杀癌细胞），像复宏汉霖的HLX43、百利天恒的BL-B01D1都是热门；
2. 成人疫苗：重组带状疱疹疫苗、冻干狂犬病疫苗、24价肺炎球菌多糖结合疫苗（覆盖更多血清型，保护力更强），这些都是针对老年人或高发传染病的创新疫苗。
五、“一老一小”和罕见病，临床试验没落下
2025年73.1%的新药试验包含老年人受试者，比2024年略有增加，说明药企越来越重视老年群体的用药需求。此外，在政策推动下，罕见病药物、儿童用药、医学影像学药物的临床试验数量也保持稳定——这些都是过去研发相对薄弱的领域，现在正逐步补短板。
整体来看，中国新药研发已经从“数量增长”转向“质量提升+国际接轨”，热门赛道清晰，效率加快，同时兼顾了弱势群体的需求，未来几年有望涌现更多能走向全球的创新药。