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AI制药为何仍不能颠覆药物研发?专家:生物模型发展滞后

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核心内容总结

近期AI制药虽有高光(多款管线进入III期临床),但行业与资本预期回归冷静:AI带来的“快”不必然“省”,药物最终价值取决于临床需求而非AI标签。当前AI制药重化学模型(分子设计)轻生物模型(疾病机制),导致临床阶段成功率低,需从“同类首创(FIC)”转向“疾病领域治疗价值首创(FID)”范式——以疾病需求为起点,协同生物与化学模型,从源头提升临床成功率。

详细拆解解读

1. AI制药:高光背后的冷静——快不一定省,临床价值才是王道

近半年AI制药确实有“高光时刻”:国内外多款AI设计的药物进入III期临床(如英矽智能的特发性肺纤维化候选药、德睿智药的小分子药物)。但行业不再盲目乐观,原因有二:

  • “快”不代表“省”:AI能快速找到候选分子,但前端省的时间和成本,可能在后端临床验证阶段(最耗钱耗时)又赔回去;
  • AI标签没用,治病才是硬通货:药物最终价值不是看是否AI设计,而是能否解决病人未满足的需求(比如治难治性疾病、比现有药效果更好)。

简单说,AI只是工具,能治病的药才值钱。

2. 临床验证成“死亡之谷”——AI为啥在这儿掉链子?

新药研发有个“死亡之谷”:候选药在II期临床试验的通过率仅25.6%(100个里仅25个能过)。AI在这个阶段“无能为力”,原因是:

  • AI只能提假设,不能验证:AI的底层逻辑是分析现有文献的关联(比如老药新用),但它只能给出“这个分子可能治这个病”的假设,验证需要在动物和人身上做试验——这部分AI搞不定;
  • 临床验证是“烧钱坑”:临床阶段要证明药物在人体中的效果和安全性,很多AI设计的分子在实验室里看着不错,但到人体里要么没效果,要么有副作用,最终夭折。

比如,AI能快速找到100个候选分子,但90%可能在临床前或临床阶段失败,前端的“快”抵不过后端的“惨”。

3. 核心瓶颈:重“画钥匙”轻“找锁”——化学模型热,生物模型冷

当前AI制药投入严重失衡:

  • 化学模型(画钥匙):聚焦分子设计(比如怎么做出一个能和靶点结合的分子),是目前AI应用最多的领域,相当于“画一把钥匙”;
  • 生物模型(找锁):聚焦疾病机制(比如这个病是怎么来的,哪个靶点和病有直接关系),相当于“找锁+理解为什么要开这个锁”。

现在大家都把钱砸在化学模型上,生物模型投入不足。结果是:即使钥匙画得再漂亮,如果锁找错了(靶点和疾病关系不明确),钥匙也没用——这就是为什么很多AI药是改良现有药物,而非解决新需求。

4. 破局新思路:FID范式——从“药找病”到“病找药”

行业提出“疾病领域治疗价值首创(FID)”替代传统“同类首创(FIC)”:

  • FIC:先找新分子,再看它能治什么病(药找病);
  • FID:先看病人有什么未满足需求(比如胰腺癌没好药),用生物模型搞懂疾病机制(找到靶点和病的因果关系),再用化学模型设计分子(病找药)。

比如赵宇团队用生物模型解析胰腺癌机制,再设计分子,推进了一款胰腺癌新药进入I期临床——从源头提高了成功概率。

5. 未来怎么走?——虚拟临床+政策支持,让生物模型“热”起来

要解决生物模型的问题,需两方面发力:

  • 技术上:虚拟临床:用AI模拟病人,替代部分动物试验和人体试验(比如赵宇团队做的世界首个虚拟临床试验已完成),能减少成本和风险;
  • 资源上:政策倾斜:生物模型需要大量数据和算力,投入周期长、风险高,需国家队或大平台牵头:
  • 设立专项经费,明确生物模型与化学模型的经费配比;
  • 推行长周期考核(不要求短期出成果),按研发里程碑拨付资金。

只有让生物模型“热”起来,AI制药才能真正跨越“死亡之谷”。

总结

AI制药不是“颠覆者”,而是“赋能者”。它的未来不在于“更快设计分子”,而在于“更准解决疾病需求”——通过生物与化学模型协同,从源头提升临床成功率,才能真正成为药物研发的核心驱动力。